Hoewel er sinds 2000 een Europese regelgeving in voege is betreffende
de weesgeneesmiddelen zijn zeldzame ziekten, die zoals Mucoviscidose,
de ziekte van Gaucher en ongeveer 7000 andere ziekten meestal ernstig
en soms levensbedreigend zijn, nog steeds eerder onbekend in België, en
onbekend maakt onbemind. Voor patiënten voor wie eindelijk een behandeling
beschikbaar is, blijft toegang ertoe een moeilijke en soms dure onderneming.
Het symposium wil de huidige situatie betreffende zeldzame ziekten en
weesgeneesmiddelen in België overlopen en voorstellen formuleren voor
een patiëntgerichte en efficiënte aanpak van deze ziekten, zowel op diagnose
als op behandelingsgebied. De verwezenlijkingen in Nederland en Frankrijk
staan hiervoor model. Het symposium is bedoeld voor al wie in deze problematiek
geïnteresseerd of betrokken partij is, met inbegrip van patiënten, verzorgers,
onderzoekers, bio-farmaceutische bedrijven, overheidsinstanties, politici
en anderen.