A l'heure actuelle, environ 7000 maladies orphelines sont connues. Ce sont souvent des affections sérieuses et chroniques. Selon les règlements européens, une maladie orpheline touche moins de 5 personnes sur 10.000, ce qui représente pour la Belgique un maximum de 5000 patients par maladie. On estime qu'en Europe, environ 25 millions de personnes - 5% de la population (patients et leurs familles) - sont concernées d'une manière ou l'autre par les maladies orphelines.
Les produits destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de ces maladies sont appelés médicaments orphelins. La recherche menant au développement de tels médicaments orphelins n'est guère aisée, étant donné la complexité de ces maladies et le faible nombre de personnes atteintes. Cela met en question leur rentabilité. Pour contrer, du moins en partie, ce problème, l'Union européenne a mis sur pied en 2000 un 'Règlement concernant la reconnaissance des médicaments orphelins' (EG 141/2000). Ce dernier stipule que les remèdes disposant du statut de médicament orphelin peuvent bénéficier de mesures particulières, tant européennes que nationales, pour faciliter leur développement et leur mise au point. La plus importante de ces mesures est la garantie d'une exclusivité commerciale pendant dix ans, ce qui constitue un complément important à l'habituelle protection par brevet. Jusqu'à ce jour, l'Agence européenne des Médicaments (EMEA) a enregistré 46 médicaments orphelins et a octroyé à ± 500 produits en développement le statut de 'médicament orphelin en développement'.
De nombreux pays européens, dont la France, les Pays-Bas, l'Italie, l'Espagne et la Suède, sont déjà fort avancés en matière de mesures nationales pour favoriser les médicaments orphelins et les maladies rares. En Belgique, 28 des 46 médicaments orphelins enregistrés sur le marché européen font l'objet d'un remboursement. La Belgique peut améliorer sa prise en charge des patients atteints d'affections rares et sa politique globale en matière de médicaments orphelins.
Récemment, un groupe de pilotage informel sur les médicaments orphelins a été mis sur pied par plusieurs partenaires des soins de santé. Ce groupe de travail a organisé le symposium du 7 décembre intitulé ' Les médicaments orphelins en Belgique' en espérant franchir ainsi un premier pas vers l'initiation d'une politique stimulante et cohérente autour de ce problème. Le succès public rencontré et la présence de SAR la Princesse Astrid laissent supposer que la Belgique accordera elle aussi une attention publique et politique substantielle aux maladies rares.
En s'alignant sur les pays environnants, le groupe de pilotage, qui a organisé le symposium sur les médicaments orphelins se donne pour objectifs de mieux faire connaître les maladies rares, de stimuler la recherche sur les médicaments orphelins et d'améliorer la prise en charge globale des maladies rares.
Concrètement, cela pourra se faire par